技術平臺

基于化學基因組學的集成式藥物發現及早期評價平臺

化學新藥的創制過程十分艱難和復雜,包括治療靶標的基礎研究與確認、先導化合物體內外篩選的生物模型和方法學建立、藥代藥動特征與靶標的關系、臨床前安全性評價與人體的可能差異、動物病理模型是否反映人體發病的病因等等,使得整個藥物研發過程極其漫長且充滿風險,絕大多數的先導化合物都因藥效不理想或毒副作用太大或是與已上市藥物相比沒有明顯的優勢和改進而在研發的后期被淘汰。因此,如何建立一套快速、有效的早期綜合評價體系,及早發現并預測具有生物活性的先導化合物的潛在安全性及可能的臨床有效性?如何使新藥研發的科學家和管理人員能盡快地做出有科學依據的決定:即什么樣的先導化合物進入臨床前以及后續的臨床試驗才能最大限度地降低新藥開發風險?是目前國際新藥研發領域中的重大挑戰。

微芯生物在國際上率先構建了基于化學基因組學的集成式藥物創新和早期評價體這一核心技術體系。化學基因組學技術利用大量已知的基因表達數據及其功能意義分析,通過對各種已知化合物(好藥物或者失敗的藥物)及任何新化合物對全基因表達的影響進行相關性的并行研究,對新化合物可能的分子藥理和毒理進行評價和預測,不斷優化候選化合物結構,使綜合評價指標最好的先導化合物進入下一個階段的開發,從而對降低新藥開發風險具有重要的價值,這也正是美國FDA為促進創新藥物開發的成功率而提倡的關鍵路徑行動(Critical Path Initiative)(如圖所示)。

該平臺體系高度體現了微芯生物的核心競爭力,為提升持續自主創新藥物研發能力,探索適合國情國力的新藥研發國際化之路,提供了強有力的技術支撐。

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